Leki takie jak Ozempic zmieniły podejście do leczenia otyłości i cukrzycy, ale mają swoje minusy: trzeba je przyjmować regularnie, a po odstawieniu waga często wraca. Amerykańscy badacze proponują inną drogę — zamiast dostarczać gotowy lek, chcą nauczyć organizm, by wytwarzał go samodzielnie.

Ciało jako „fabryka” leku

Jak opisuje „Rzeczpospolita”, zespół z Instytutu Wistara w Filadelfii opracował platformę opartą na terapii genowej. Pacjent dostaje zastrzyk z fragmentem DNA (tzw. plazmidem), a chwilę później krótki impuls elektryczny — metoda nazywana elektroporacją — otwiera przejściowo błony komórkowe, dzięki czemu instrukcje genetyczne trafiają do wnętrza komórek.

Od tego momentu to same komórki, zgodnie z dostarczonym „przepisem”, produkują potrzebną substancję. „Dostarczamy komórkom instrukcję, jak samodzielnie wytwarzać lek — i one robią to w sposób ciągły” — tłumaczy cytowana przez media badaczka Ebony Gary z laboratorium prof. Davida Weinera.

pSynCretin: cząsteczka zaprojektowana komputerowo

Sercem terapii jest cząsteczka o nazwie pSynCretin. Łączy ona działanie dwóch hormonów regulujących apetyt i poziom cukru we krwi — GLP-1 (na którym opiera się m.in. semaglutyd z Ozempicu) oraz GIP. Jej projekt powstał z użyciem narzędzi sztucznej inteligencji, tak by hormon dłużej utrzymywał się w organizmie i wolniej ulegał rozkładowi.

70 dni z jednego zastrzyku

W testach na myszach pojedyncze podanie preparatu utrzymywało obniżoną masę ciała i niższy poziom cukru do około 70 dni — mniej więcej dziesięciokrotnie dłużej niż po zakończeniu terapii semaglutydem. Co istotne, gryzonie nie wracały natychmiast do wcześniejszej wagi, co przy obecnych lekach jest częstym problemem. Sam mechanizm dostarczania DNA zespół sprawdzał już wcześniej — przy produkcji przeciwciał, m.in. w kontekście COVID-19.

Uwaga: to dopiero myszy

Kluczowe zastrzeżenie, którego nie wolno pominąć: badania są na etapie przedklinicznym. Wszystkie dotychczasowe wyniki pochodzą z testów na zwierzętach — nie przeprowadzono jeszcze żadnych prób na ludziach. Jak zaznacza „Rzeczpospolita”, skuteczność i bezpieczeństwo u ludzi muszą dopiero zostać potwierdzone w badaniach klinicznych. Terapia genowa rodzi też własne pytania — o odpowiedź układu odpornościowego czy trwałość efektu — na które odpowiedzą kolejne etapy testów.

Dlaczego to ważne

Otyłość i cukrzyca typu 2 to jedne z największych wyzwań zdrowotnych, także w Polsce. Perspektywa terapii, którą podaje się raz na kilka miesięcy zamiast co tydzień, byłaby dużym ułatwieniem dla pacjentów. Trzeba jednak zachować ostrożność: od obiecujących wyników na myszach do leku dostępnego w aptece zwykle upływają lata żmudnych, ostrożnych badań — i nie każda taka terapia je przechodzi.